Bài giảng Hội chứng thận hư khó điều trị

1
Hội chứng thận hư
khó điều trị
HUYNH THOAI LOAN, MD.PhD. Associate Prof
Hội chứng thận hư
▪ một bệnh lý hiếm gặp ở trẻ em, suất độ mới mắc là 1-15/ 
100.000 trẻ, 
▪ bệnh viên Nhi đồng 1 (TP HCM) hàng năm có gần 300 
trường hợp HCTH mới được chẩn đoán.
▪ Chẩn đoán đơn giản, điều trị các cas HCTH phức tạp: thử 
thách - nghệ thuật.
Tổng quan
1. HCTH: chẩn đoán theo định nghĩa- quan trọng là nhận diện 
chính xác các “phân nhóm lâm sàng” : lệ thuộc- kháng- tái 
phát
2. Cơ chế bệnh sinh: phức tạp, vẫn còn đang nghiên cứu để 
hoàn thiện.
Tổng quan
Tổng quan
3. Xét nghiệm
a. Chẩn đoán bệnh
b. Xác định nguyên nhân
c. Theo dõi biến chứng
Tổng quan
Cần :
• Thời gian thực hiện, đối tượng thực hiện
• Khả năng thực hiện xét nghiệm của từng đơn vị (xét 
nghiệm di truyền, xét nghiệm miễn dịch, xét nghiệm 
giải phẫu bệnh).
Tổng quan
4. Biến chứng
a. Nhiễm trùng
- Lưu ý các đối tượng đặc biệt dễ nhiễm trùng 
(albumin máu < 15g/l, chưa tiêm ngừa phế cầu, 
thủy đậu..)
- Luôn cảnh giác với các triệu chứng mơ hồ, cần theo 
dõi sát & đánh giá liên tục.
Tổng quan
4. Biến chứng
b. Thuyên tắc tĩnh mạch
- Các triệu chứng đôi khi mơ hồ, không điển hình
- Chỉ định điều trị kháng đông dự phòng còn bàn cãi.
c. Tổn thương thận cấp
- Cẩn thận sử dụng lợi tiểu trẻ cô đặc máu, HCTH 
kháng steroid
- Cần được lưu ý trên lâm sàng, xác định bằng cận lâm 
sàng.
Tổng quan
4. Biến chứng
d. Rối loạn lipid máu
- Chỉ định điều trị tăng lipid máu trên trẻ dưới 10 tuổi 
chưa được đồng thuận.
e. Tác dụng phụ của steroid
- Lưu ý phát triển chiều cao
- Theo dõi loãng xương thứ phát, đục thủy tinh thể, 
hoại tử đầu xương đùi
Hết phù
Tiểu nhiều
Đúng phác đồ
Kết quả xét nghiệm tối ưu
Cushing
Lùn
Loãng xương
Rối loạn tâm lý
Gánh nặng kinh tế
Nguyên tắc điều trị
Nguyên tắc điều trị
1. Thời gian điều trị steroid
- Cochrane: 6 tháng tối ưu hơn 2-3 tháng
- Không nên kéo dài quá 6 tháng (nghiên cứu đa trung 
tâm 700 bệnh nhi).
2. Các thuốc ức chế miễn dịch : Nhiều lưa chọn :
▪ Levamisol
Giảm nguy cơ tái phát so với placebo hoặc không sử 
dụng , tuy nhiên các nghiên cứu phân tích tổng hợp đều 
cho thấy tính không đồng nhất trong các mẫu chọn.
Nguyên tắc điều trị
▪ Cyclophosphamide
Hiệu quả trên HCTH tái phát thường xuyên , ít hiệu quả
đối với HCTH lệ thuộc steroid , tuy nhiên trong các
nghiên cứu nầy cho thấy có sự chồng lấp tromg việc
phân loại.
▪ Ciclosporine
Hiệu quả đối với HCTH tái phát thường xuyên và HCTH 
lệ thuộc steroid, tuy nhiên đa số bệnh nhân tái phát sau
khi ngưng ciclosporine (lệ thuộc cyclosporine).
Nguyên tắc điều trị
▪ Tacrolimus
Vài nghiên cứu hàng loạt ca cho thấy hiệu quả trên
HCTH tái phát thường xuyên và HCTH lệ thuộc steroid, 
nhưng không có các nghiên cứu RCT.
▪ Mycophenolate mofetil
Ít hiệu quả hơn so với ciclosporine, nhưng ít tác dụng
phụ hơn.
Nguyên tắc điều trị
▪ Rituximab
• RTX và prednisone, calcineurine inhibitor liều thấp 
(không dưới liều chuẩn) giúp duy trì thời gian không tái 
phát (lệ thuộc 2 thuốc trên), và bệnh nhân có thể ngưng 
2 thuốc nầy trong một khoảng thời gian (99)
• Hiệu quả đối với các trường hợp HCTH tái phát thường 
xuyên và HCTH lệ thuộc steroid phức tạp (100), tuy 
nhiên gần như tất cá bệnh nhân đều tái phát sau 19 tháng 
ngưng RTX.
▪ Mizoribine
Không hiệu quả trên HCTH lệ thuộc steroid, tuy nhiên trên 
nhóm bệnh nhân dưới 10 tuổi hoặc nhỏ tuổi hơn cho thấy tỷ 
lệ tái phát ở nhóm dùng Mizoribine hơn nhóm placebo.
Thực tế Việt nam
Lựa chọn thuốc thứ 2, tùy thuộc :
a. Tình trạng bệnh
b. Tình trạng kinh tế của gia đình
c. Khả năng cung ứng thuốc
Các vấn đề cần giải quyết
▪ Chỉ định sinh thiết thận trước khi quyết định sử dụng thuốc 
thứ 2, thời điểm sinh thiết thận lập lại.
▪ Giá trị quyết định chọn loại thuốc thứ 2 của các sang 
thương giải phẫu bệnh.
▪ Thời gian “an toàn” để quyết định ngưng thuốc thứ 2, cũng 
như ngưng steroid.
▪ Phác đồ “chuẩn” đối với các trường hợp có nguy cơ tái phát, 
trên nhóm bệnh nhân thường có nhiễm trùng hô hấp trên 
tái phát, hay cơ địa dị ứng.
Các vấn đề cần giải quyết
▪ Chỉ định sử dụng các thuốc làm hạ lipid máu, đặc biệt các 
trường hợp tăng lipid máu nặng trên trẻ dưới 12 tuổi.
▪ Chỉ định “tầm soát” và sử dụng thuốc làm giảm nguy cơ 
huyết khối tĩnh mạch.
▪ Phác đồ điều trị những trường hợp HCTH thứ phát, HCTH 
kháng steroid
23